Спасительная «Золгенсма»: самый дорогой препарат в мире зарегистрирован в России

Это лекарство, которое спасает жизни детей со спинальной мышечной атрофией. Достаточно одного укола, чтобы остановить необратимые процессы, но сделать укол нужно строго до двух лет. Его цена – больше 160 млн рублей. До сих пор эту космическую сумму родители собирали всем миром.

Сейчас за жизнь Лизы ее мама и папа не беспокоятся. Чтобы спасти дочь, им пришлось пройти все круги ада. Средства на лечение девочки со спинальной мышечной атрофией – это около 160 млн рублей – собирали с помощью благотворительных фондов, забегов и фестивалей.

Теперь родители Лизы искренне рады, что у других мам и пап есть шанс всего этого избежать. Ведь спасительный препарат «Золгенсма» зарегистрировали в России.

Алексей Краюхин, отец Лизы: «Это был ужас. Тебе, по сути, выдавали справку о том, что финал скоро. Если родители узнают, что такая беда приключилась, есть шанс, что сделали укол – и все в порядке».

Сказать, что родители малышей со спинальной мышечной атрофией рады этой новости, ничего не сказать. Спасти ребенка, который слабеет с каждым днем, может всего один укол «Золгенсма». Благодаря ему, мутировавший или отсутствующий ген замещается функционально полноценным. Вот только стоимость одной инъекции для российских мам и пап неподъемная – она доходит до 2,5 млн долларов, поэтому деньги на препарат приходилось собирать всем миром.

Сейчас лекарство малыши могут получить бесплатно и гораздо быстрее, чем раньше.

Мария Сумина, заведующая отделением медико-генетического консультирования клинико-диагностического центра «Охрана здоровья матери и ребёнка»: «Это в любом случае ускоряет его получение. Даже если это не сильно повлияет на стоимость, хотя это возможно, время, за которое он будет поступать к пациенту, однозначно будет меньше, потому что нужно будет совершить меньше всяких бюрократических».

С диагнозом СМА в Свердловской области живут 33 ребенка. Шесть из них получили «Золгенсма» через фонд помощи. Те, кому уже сделали укол, стремительно идут на поправку.

Родители спасенных Ани Новожиловой и Саши Лабутина то и дело выкладывают в соцсети видео, как их дети начинают активнее двигаться. Но если бы этим малышам вовремя не ввели препарат, последствия могли бы быть печальными.

Елена Сапего, начальник отдела паллиативной медицинской помощи Свердловской областной детской клинической больницы: «Чем раньше проявляется, тем тяжелее заболевание. Проявляется он в слабости мышц. Связано это с гибелью клеток в спинном мозге, которые отвечают за движение».

Но ввести «Золгенсма» можно только детям до двух лет, потом последствия заболевания будут необратимы. Благотворительные фонды уже активно принимают заявки на закупку препарата. Получить российскую инструкцию и стать доступным он должен в течение полугода после регистрации.

Юлия Анашкина